Il daraxonrasib, commercializzato con il nome di Rasonque, ha ricevuto il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema), che ne ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea per il trattamento del tumore al pancreas metastatico. Si tratta di una terapia orale destinata agli adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno un trattamento precedente. Il farmaco, particolarmente atteso dalla comunità dei pazienti, era stato approvato ad agosto dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense, alimentando le speranze di chi si era rivolto agli Stati Uniti per accedere alla terapia.
Il parere del Chmp rappresenta una tappa intermedia: la decisione passa ora alla Commissione europea, che avvierà l’iter per il rilascio dell’autorizzazione valida in tutta l’Ue. Successivamente, saranno i singoli Stati membri a decidere in merito al prezzo e al rimborso, valutando il ruolo del farmaco all’interno dei rispettivi sistemi sanitari nazionali.
La procedura accelerata dell’Ema
Per i pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia è progredita dopo un trattamento precedente, le opzioni terapeutiche restano limitate e la prognosi è sfavorevole. La chemioterapia standard, sottolinea l’Ema, presenta un’efficacia limitata e una tossicità significativa, rendendo necessario lo sviluppo di alternative più efficaci. La raccomandazione è arrivata al termine di una revisione progressiva dei dati relativi a Rasonque. Il farmaco era stato individuato nell’ambito del progetto “Cancer Medicines Pathfinder” dell’Ema come una terapia prioritaria, potenzialmente in grado di rispondere a un bisogno medico ancora insoddisfatto.
Il processo di valutazione è iniziato all’inizio di luglio 2026. Il comitato ha esaminato progressivamente i dati sulla qualità, gli aspetti non clinici e quelli clinici, man mano che venivano trasmessi dall’azienda produttrice. Questo approccio ha consentito di ridurre i tempi a meno di 150 giorni, rispetto ai 210 giorni effettivi che può richiedere una procedura standard. Considerando anche i tempi necessari per le risposte dell’azienda alle eventuali richieste di chiarimento, una valutazione ordinaria può durare complessivamente circa un anno.
L’esperienza maturata con Rasonque, evidenzia l’agenzia europea, contribuirà a definire l’applicazione di questo modello di valutazione nel quadro della nuova normativa farmaceutica dell’Ue. L’obiettivo è rendere le procedure più agili e favorire un accesso più rapido dei pazienti a terapie promettenti. L’Ema e il Chmp valuteranno inoltre caso per caso l’inserimento di altri farmaci in fase di sviluppo nei percorsi di revisione graduale, considerando la capacità di rispondere a esigenze mediche non soddisfatte e l’interesse per la salute pubblica, in particolare sul fronte dell’innovazione terapeutica.
Come funziona il daraxonrasib
Il principio attivo di Rasonque, il daraxonrasib, è un inibitore di Ras. Le proteine Ras svolgono un ruolo nei processi di crescita e sopravvivenza delle cellule. Nell’adenocarcinoma pancreatico, alcune mutazioni del gene Ras possono mantenerle costantemente attive, favorendo la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Il farmaco agisce legandosi a una proteina chiamata ciclofillina A e formando un complesso che si aggancia alle proteine Ras, bloccandone l’attività. Il meccanismo determina la morte delle cellule tumorali e contribuisce a rallentare la crescita del cancro.
I risultati dello studio clinico: sopravvivenza mediana di 12,4 mesi
L’efficacia di Rasonque è stata studiata in una sperimentazione multinazionale di fase 3, in aperto, che ha coinvolto 500 pazienti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico, la cui malattia era peggiorata dopo un precedente trattamento sistemico. Nel 92% dei partecipanti era stata confermata una mutazione Ras G12, categoria che comprende le mutazioni Ras più comuni associate alla patologia. Secondo i risultati riportati dall’Ema, i pazienti trattati con Rasonque hanno registrato una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi osservati nei pazienti sottoposti a chemioterapia. Anche il tempo mediano trascorso senza un peggioramento della malattia è risultato superiore: 7,2 mesi con Rasonque, contro i 3,6 mesi registrati con la chemioterapia.
Tra gli effetti indesiderati più comuni riscontrati durante il trattamento figurano diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, ovvero un’infiammazione della mucosa orale, nausea e vomito. Il parere positivo dell’Ema rappresenta dunque un passaggio importante verso la possibile disponibilità della terapia in Europa. Restano ora da completare l’iter autorizzativo comunitario e le successive valutazioni nazionali, decisive per stabilire quando e a quali condizioni il farmaco potrà essere accessibile ai pazienti.
